La investigación clínica de enfermedades raras presenta desafíos únicos, incluyendo la identificación de pacientes y la diversidad en los ensayos. Se destaca la importancia de preguntar a los pacientes y promover la diversidad desde el principio. Se discute el uso de la inteligencia artificial en el reclutamiento de ensayos clínicos y los obstáculos relacionados con la privacidad y el costo de los medicamentos.

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